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Im Portrait | Gen- und Zelltherapie: Da tut sich was

In Berliner Forschungseinrichtungen wird durch exzellente Forschung immer wieder die Basis für medizinische Produkte und Behandlungsmethoden gelegt, die die Gesundheitsversorgung verbessern und deshalb ein großes Marktpotential haben. Eine Chance sich am Markt zu beweisen, ist die Ausgründung. Vier solcher Unternehmen aus dem Bereich Gen- und Zelltherapie, die in den vergangenen zwei Jahren gegründet wurden, stellen wir hier vor.

Wegweisende Grundlagenforschung in der Medizin und Biotechnologie in Berliner Forschungseinrichtungen ebnet oft den Weg für innovative Behandlungsmethoden und neue Medikamente, die es ermöglichen Krankheiten besser zu therapieren. Für die Translation ist die Ausgründung von Spin-offs, die ein neues Produkt bzw. eine Therapie aus den Ergebnissen entwickeln, essenziell. Die folgenden vier Unternehmen haben diesen Weg in den vergangenen zwei Jahren begonnen.

EpiBlok: Charité-Ausgründung gegen das „Gewitter im Kopf“

Eine neue Therapie, die das „Gewitter im Kopf“ – also epileptische Anfälle – schon beim Entstehen verhindert, will die EpiBlok Therapeutics GmbH zur Marktreife bringen. Das Unternehmen wurde 2022 aus der Charité – Universitätsmedizin Berlin und der Medizinischen Universität Innsbruck gegründet. Die Idee: Da bei der fokalen Epilepsie – diese ist auf bestimmte Bereiche des Gehirns begrenzt – oft die Konzentration des Eiweißstoffes Dynorphin zu niedrig ist, soll das Dynorphin-Gen mithilfe eines Genvektors in die betroffenen Nervenzellen eingeschleust werden. Die Zellen sollen daraufhin das Dynorphin-Peptid produzieren, speichern und zu Beginn eines epileptischen Anfalls ausschütten – um diesen zu verhindern.

Gegründet wurde EpiBlock von der Professorin Regine Heilbronn, Leiterin der Arbeitsgruppe Gentherapie an der Klinik für Neurologie der Charité sowie Professor Christoph Schwarzer, Neuropharmakologe an der Medizinischen Universität Innsbruck. Mit ihrer Idee gehörten sie 2021 zu den Gewinnern des Science4Life Venture Cup. Unterstützung bei der Gründung erhielten die beiden und ihr Team unter anderem der SPARK-Initiative des Berliner Instituts für Gesundheitsforschung (BIH) an der Charité. Für die präklinischen Studien erhielt das Projektteam bereits eine Förderung in Höhe von 3,3 Millionen Euro über das GO-Bio-Programm des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF). Regine Heilbronn blickt deshalb optimistisch auf die nächsten Schritte: „EpiBlok ist es mithilfe der GO-Bio-Förderung gelungen

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, das Vektordesign zu optimieren und das finale Vektorformat zu validieren. Die nächsten Schritte umfassen Dosisfindung, GMP-Produktion, Biodistribution und Toxikologie sowie weitere zulassungsrelevante Untersuchungen für die erste klinische Studie.“

CARTemis: Immuntherapie gegen Tumorzellen

2023 gegründet, möchte die CARTemis Therapeutics GmbH mit einer Zelltherapie Krebspatient:innen helfen, die bislang als untherapierbar gelten. Zum Einsatz sollen dabei sogenannten CAR-T-Zellen kommen. Dabei werden Immunzellen (T-Zellen) der Erkrankten im Labor mit einem chimären Antigenrezeptor (CAR) ausgestattet – einem kleinen Fühler, der Zellen abtastet und nach spezifischen Eigenschaften von Krebszellen sucht. Zurück im Körper, spüren sie das Antigen auf, auf das sie ausgerichtet sind, und töten die Tumorzellen ab. Drei solcher Zellprodukte für eine CAR-T-Zelltherapie wurden am Max Delbrück Center entwickelt. Zwei davon werden demnächst erstmals im Menschen getestet; das dritte befindet sich im fortgeschrittenen experimentellen Stadium.

Mir ihrer Ausgründung wollen Priv. Doz. Dr. Uta Höpken und Dr. Armin Rehm vom Max Delbrück Center die drei Therapie-Kandidaten bis zur Medikamentenzulassung bringen. Mit an Bord sind auch Dr. Anthea Wirges und Dr. Mario Bunse – wissenschaftliche Mitarbeitende der beiden Arbeitsgruppen, welche die präklinische Entwicklung der CAR-T-Zellkandidaten entscheidend mit vorangetrieben haben. „Erste Schritte in die unternehmerische Tätigkeit wurden durch das Ausgründungsprogramm Helmholtz Enterprise ermöglicht. Darüber hinaus wurde das Team gerade in das Creative Destruction Lab (CDL) – neu gegründet an der ESMT Berlin in 2022 – aufgenommen. Das CDL wird CARTemis in den nächsten Wochen und Monaten intensiv mit ausgewählten Unternehmer:innen und Investor:innen beim Aufbau des Start-ups und dem Einwerben von Investments unterstützen“, sagt Uta Höpken. Auch Geschäftsführerin Anthea Wirges erklärt, dass nun das „Schaulaufen bei Investoren begonnen“ habe. Das Start-up brauche Venture-Kapital, um die Lizenzen vom Max Delbrück Center zu erwerben, die Phase-II-Studien für ihre CARs vorzubereiten und ihren CAR-Verstärker weiterzuentwickeln.

MyoPax: Mit einer innovativen Stammzelltherapietechnologie die Muskelfunktion bei Kindern wiederherstellen

Kindern, bei denen der Blasenschließmuskel von Geburt an unvollständig ausgebildet ist, wollen Berliner Wissenschaftler und das neue Start-up MyoPax helfen. Dafür soll eine neuartige regenerative Therapie entwickelt werden. Die innovative Muskelstammzelltechnologie beruht auf der jahrelangen Forschungsarbeit von Professorin Simone Spuler und ihrer Arbeitsgruppe „Myologie“ am Experimental and Clinical Research Center (ECRC), die wiederum eine gemeinsame Einrichtung des Max-Delbrück-Centrums und der Charité ist. Die erste klinische Studie, die das Bundesforschungsministerium und die ForTra GmbH der Else-Kröner-Fresenius-Stiftung finanzieren, wird im Herbst unter dem Sponsor Charité starten.

Eine Stammzelltherapie soll helfen, den Blasenschließmuskel langfristig aufzubauen und damit erstmals den Kindern Kontinenz zu ermöglichen. Um die Entwicklung vom Labor in die Klinik möglich zu machen, hat das Max-Delbrück-Centrum die Entwicklung des Projekts in seinem EFRE-geförderten Pharma-Inkubator mit den Programmen PreGoBio und SPOT vorangetrieben. Beschleunigt wurde die Ausgründung auch durch das BIH mittels der Aufnahme in sein Spark-Programm und die Finanzierung der präklinischen Validierungsarbeiten.

Im vergangenen Jahr gründete Professorin Simone Spuler dann gemeinsam mit der Ärztin Dr. Verena Schöwel-Wolf das Unternehmen MyoPax aus dem Max-Delbrück-Centrum und der Charité – Universitätsmedizin Berlin aus. Die Stiftung BioInnovation Institute (BII) in Kopenhagen, Dänemark, hat in MyoPax eine Anfangsinvestition von 1,3 Millionen Euro getätigt „Von Muskelkrankheiten sind über 20 Millionen EU Bürger betroffen, in den meisten Fällen gibt es bis heute keine ausreichenden Therapiemöglichkeiten. Muskelkraft ist aber mehr als essentiell – um greifen, schlucken, lachen oder atmen zu können“, erklärt Verena Schöwel-Wolf. MyoPax führt die Stammzelltherapieentwicklung für verschiedene Muskelkrankheiten deshalb zielgerichtet weiter. Durch die kürzliche Zuerkennung als „Orphan Drug Designation“ (ODD) und der „Rare Pediatric Disease Designation“ (RPDD), hat MyoPax auch Unterstützung durch die US-amerikanische Zulassungsbehörde erfahren. Das wiederum bietet dem Unternehmen viele regulatorische und finanzielle Vorteile, unter anderem beschleunigte Zulassungsverfahren und spätere Marktexklusivität.

Capitain T Cell: Krebstherapie der Zukunft

Das Start-up Captain T Cell setzt ähnlich wie CARTemis im Kampf gegen Krebs auf die T-Zelltherapie. Das Gründerteam um Dr. Felix Lorenz vom Max Delbrück Center (MDC) konzentriert sich hierbei auf die Entwicklung einer neuen Generation von Immunzelltherapien für Patienten mit Tumoren, die auf keine andere Therapie mehr ansprechen. Captain T Cell stattet für die Zelltherapie die T-Zellen des Immunsystems mit neuen Rezeptorproteinen aus. Die genetisch veränderten T-Zellen erkennen dann mit den neuen Rezeptoren die Tumorzellen im Körper und zerstören diese.

Hierzu hat das Team eine Toolbox an neuartigen Technologien etabliert, welche die Entwicklung besonders wirkungsvoller Therapien ermöglicht. Zuletzt wurden vielversprechende Daten bei der Entwicklung sogenannter off-the-shelf T-Zelltherapien erzielt. Dabei kann ein T-Zellprodukt bei einer Vielzahl unterschiedlicher Patienten angewendet werden.

Auf dem Weg zur Gründung wurde Captain T Cell unter anderem von der Gründungsoffensive Biotechnologie (GO-Bio) des Bundesministeriums für Bildung und Forschung unterstützt. Auch das Technologietransfer-Büro des MDC und die SPARK-Initiative des BIH zählen zu den Unterstützern.

Felix Lorenz sagt: „Arzneimittel zu entwickeln ist mit hohen Kosten verbunden, und gerade die klinische Entwicklung von Zell- und Gentherapien kann mit Forschungsförderungen allein nicht mehr gestemmt werden. Nach erfolgreicher präklinischer Entwicklung ist es deshalb oft notwendig, die weitere klinische Entwicklung in die Hände eines Startups zu legen, das die Möglichkeit hat, Wagniskapital (Venture Capital) einzuwerben. Nachdem unser Team die Möglichkeit hatte, am MDC die Grundlagen für die Entwicklung einer neuen Generation an wirksamkeitsverbesserten T-Zelltherapien für Krebspatienten im Spätstadium zu legen, werden wir nun innerhalb der Captain T Cell GmbH die weitere Entwicklung Richtung Klinik fortführen.“

Vertreter:innen aller hier vorgestellten Unternehmen außer Cartemis werden am 23. November auch Gäste beim RegMed Forum auf dem Campus Virchow-Klinikum sein.

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