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Von der Life-Science-Innovation zur Anwendung
Am 23. September veranstaltete die IHK ihr Branchen-Netzwerktreffen Gesundheitswirtschaft auf dem Campus Berlin-Buch im neuen Gründerzentrum. Auf der Agenda stand das Thema „Weg von Innovationen aus dem Life Sience Bereich im BerlinBioCube“.
Herzlichen Dank an:
- Kathrin Klär-Arlt, Präsidiumsmitglied IHK Berlin,
- Dr. Ulrich Scheller, Geschäftsführer der Campus Berlin-Buch GmbH,
- Dr. Harald Hasselmann, Vorstandsvorsitzender der Eckert & Ziegler SE,
- Professorin Maike Sander, Wissenschaftliche Vorständin des Max Delbrück Centers,
- Dr. Uta Höpken, Founder CARTemis Therapeutics GmbH,
- Dr. Verena Schöwel-Wolf, CEO MyoPax,
- Karen Uhlmann, Vice Predident Operations & IP Omeicos Therapeutics GmbH
Forschen und Gründen am Zukunftsort
Dr. Ulrich Scheller präsentierte das Konzept des Campus, auf dem biomedizinische Grundlagen- und klinische Forschung und Unternehmen eng miteinander kooperieren und der am Zukunftsort Berlin-Buch ein ideales Umfeld für Gründungen bietet.
Über eines der ersten Start-ups des Campus, die erfolgreiche, weltweit agierende Eckert & Ziegler SE, berichtete Dr. Hasselmann. Sie hat heute über 1.000 Mitarbeitende, davon 360 in Buch. Seit ihrer Gründung 1992 hat sich die Förderung von Ausgründungen grundlegend verändert und entwickelt.
Wie das Ökosystem und der Technologietransfer des Campus heute Innovationen aus der Grundlagenforschung ermöglicht, bis zur medizinischen Anwendung zu gelangen, legten die Gründerinnen von Spin-offs des Max Delbrück Centers und der Charité und die Wissenschaftliche Vorständin des Max Delbrück Centers in einer anregenden Podiumsdiskussion dar.
Förderung der ersten Schritte zur Ausgründung
Prof. Sander hob hervor, dass Translation ein elementarer Teil der Forschung des Max Delbrück Center ist und die Einbindung in die Helmholtz-Gemeinschaft ermöglicht, Innovationen und Technologien wie KI gemeinsam mit anderen gesundheitsbezogenen Helmholtz-Instituten zu entwickeln.
Die Gründerinnen betonten die Wichtigkeit der frühen Förderung innerhalb der wissenschaftlichen Einrichtungen – sei es durch Inkubatoren, Netzwerke, Labornutzungen oder Mittel für Personal. Programme wie Pre-GoBIO seien essenziell, um die Erfindungen so weit entwickeln zu können, dass privates Risikokapital für eine Unternehmensgründung eingeworben werden kann. Innovationen im Life Science Bereich gehen in der Regel auf jahrelange Forschung zurück, und klinische Studien erfordern hohe Summen, so dass insgesamt ein langer Atem benötigt wird, bis eine Innovation den Markt erreichen kann.
„Es ist sehr wichtig, dass es Förderungen wie Pre-GoBIO gibt, um Durststrecken bis zur Gründung zu überwinden und jungen Leuten ein attraktives Angebot unterbreiten zu können, die Akademia zu verlassen und ein Start-up mit aufzubauen“, so Dr. Uta Höpken. „Natürlich fließt auch Geld an die Forschungsinstitute, wenn die Spin-offs erfolgreich sind”, sagte Karen Uhlmann, „aber zunächst erbringen sie eine erheblich Vorleistung.“
Ökosystem und Mindset
Prof. Sander unterstrich, dass das Mindset zum Gründen aus den akademischen Einrichtungen noch viel mehr gestärkt werden sollte. „Je mehr Gründungen, je mehr Kapital, desto eher ergibt sich nach dem Sprung in die Wirtschaft eine weitere Karriere in anderen Start-ups. Ein erfolgreiches Ökosystem entwickelt eine hohe Anziehungskraft“, sagte Prof. Sander.
Auf dem Campus existiert ein enges Netzwerk der Start-ups, die voneinander lernen, Technologien gemeinsam nutzen – oder eben eng mit den wissenschaftlichen Einrichtungen kooperieren. Hier finden sich die Talente und Spezialisten, die in den Start-ups mitarbeiten können. “Der Campus ist für uns ideal, um die Innovation von MyoPax weiterzuentwickeln. Unser Standort in Dänemark wiederum verhilft uns durch ein Inkubator-Programm zu einer stärker internationalen wirtschaftlichen Positionierung”, sagte Dr. Schöwel-Wolf.
Erschwernis: Regulatorien und Bürokratie
Als Wunsch an die Politik wurde übereinstimmend von den jungen Unternehmen genannt: eine Verschlankung der regulatorischen Hürden und der Bürokratie. Insbesondere bei medizinischen Entwicklungen sind diese sehr hoch.
Quelle: Berlin-Buch/News
Quelle: https://www.berlin-buch.com/de/latest_news
Wissenschaftssenatorin Dr. Czyborra zu Gast im BiotechPark auf dem Campus Berlin-Buch
Dr. Ina Czyborra, Berlins Senatorin für Wissenschaft, Gesundheit und Pflege, informierte sich am 10. Januar im BiotechPark Berlin-Buch über die erfolgreiche Vernetzung von Wissenschaft und Wirtschaft, das Konzept des Gläsernen Labors zur Wissenschaftskommunikation und Fachkräfteförderung sowie ein Modellprojekt zur einrichtungsübergreifenden Gesundheitsvorsorge für die Beschäftigten des Campus Berlin-Buch.
Auf dem Campus Berlin-Buch arbeiten etwa 3.000 Menschen an der Medizin der Zukunft. Ergebnisse exzellenter Forschung sind Grundlage für neue Wirkstoffe und vielversprechende Therapieansätze, die Spin-offs hier für die Anwendung entwickeln. Über die erfolgreich gewachsene Verbindung von Wissenschaft und Wirtschaft hat sich heute Berlins Senatorin für Wissenschaft, Gesundheit und Pflege, Dr. Ina Czyborra, informiert. Auf einem Rundgang stellte ihr Dr. Ulrich Scheller, Geschäftsführer der Betreibergesellschaft Campus Berlin-Buch GmbH (CBB) den BiotechPark des Campus vor, der zu den größten Biotechparks in Europa zählt. Klar fokussiert auf Biomedizin, bildet er die komplette Wertschöpfungskette von der Erkenntnis über die Entwicklung bis zur Produktion marktfähiger Innovationen ab. Mit dem kürzlich eröffneten Life-Science-Gründerzentrum kann das Innovationspotenzial am Zukunftsort Berlin-Buch noch besser ausgeschöpft werden: Der BerlinBioCube bietet vielversprechenden Start-ups wie T-knife, MyoPax, PROSION Therapeutics oder Trypto Therapeutics geförderte Labor- und Büroflächen. Dr. Czyborra erhielt auch einen Eindruck von den Zukunftsplänen für den BiotechPark. In unmittelbarer Nähe des Campus entwickelt die CBB im Auftrag des Landes Berlin fünf Hektar, auf denen Biotech-Unternehmen expandieren können.
„Hands on“ im Gläsernen Labor: Life Sciences erklären und Interesse wecken
Die Senatorin besuchte auf dem Rundgang das Gläserne Labor, eine gemeinsame Einrichtung von Max Delbrück Center, Leibniz-Forschungsinstitut für Molekulare Pharmakologie und Campus Berlin-Buch GmbH. Das Schülerlabor ermöglicht jährlich rund 14.000 Schüler:innen, in authentischen Laboren zu Forschungsthemen wie der Genschere CRISPR/Cas, Chemie oder Systembiologie zu experimentieren. Das Bildungsspektrum des Gläsernen Labors reicht von frühkindlicher Bildung über Breitenförderung bis zur Förderung von jungen Talenten. In verschiedensten Formaten engagiert sich das Gläserne Labor für den Nachwuchs an naturwissenschaftlichen Fachkräften und Wissenschaftler:innen.
Ulrike Mittmann, Laborleiterin für den Bereich Molekularbiologie im Gläsernen Labor, im Gespräch mit Dr. Ina Czyborra, Berlins Senatorin für Wissenschaft, Gesundheit und Pflege.
Senatorin Dr. Czyborra zeigte sich begeistert vom außerschulischen Lernort und betonte die große Bedeutung von Hands on Unterricht für Schüler:innen. Ein besonderes Anliegen ist ihr die Einbindung der Mittelstufe auch hinsichtlich der Berufswahl bei Ausbildungsberufen.
Fortbildung: Labortrends, neue Technologien und Business-Schools
Dr. Czyborra lernte auch die Akademie des Gläsernen Labors (GLA) kennen, die als Service für Biotech-Unternehmen und Forschungseinrichtungen entstanden ist. Die GLA bildet Laborfachkräfte und Technische Angestellte zu neuesten Technologien fort. Wissenschaftler:innen, die ein Start-up gründen oder in die Industrie wechseln wollen, erlangen grundlegendes Wissen in den Business Schools der GLA. Mit der neuen Reihe „Talk im Cube“ erweitert die GLA ihre Angebote für Start-ups und Wissenschaftler:innen.
Campusweites Gesundheitsmanagement
Zur Fachkräfte-Förderung gehört auch das einrichtungsübergreifende Gesundheitsmanagement des Campus, CampusVital, das der Senatorin auf dem Rundgang vorgestellt wurde. Vor etwa zehn Jahren als Pilotprojekt in Kooperation mit der Techniker Krankenkasse gestartet, fördert „CampusVital“ umfassend die Gesundheit der Beschäftigten, vom Coaching zum Thema „Gesunde Führung“ bis zu Fitnesskursen und Outdoor-Sport.
Campus Berlin‐Buch
Der Campus Berlin‐Buch ist ein moderner Wissenschafts‐, Gesundheits‐ und Biotechnologiepark. Alleinstellungsmerkmale sind der klare inhaltliche Fokus auf Biomedizin und das enge räumliche und inhaltliche Zusammenwirken von Forschungsinstituten, Kliniken und Biotechnologie‐Unternehmen. Im Mittelpunkt stehen dabei die Erforschung molekularer Ursachen von Krebs,‐ Herzkreislauf‐ und neurodegenerativen Erkrankungen, eine interdisziplinär angelegte Grundlagenforschung zur Entwicklung neuer Therapien und Diagnoseverfahren, eine patientenorientierte Forschung und die unternehmerische Umsetzung biomedizinischer Erkenntnisse. Dank exzellenter Wissenschaftseinrichtungen und Unternehmen im BiotechPark hat der Campus ein herausragendes Innovations‐ und Wachstumspotenzial. Dazu gehören als Einrichtungen der Grundlagenforschung das Max‐Delbrück‐Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz‐Gemeinschaft (MDC) und das Leibniz‐Forschungsinstitut für Molekulare Pharmakologie (FMP), das gemeinsam von MDC und Charité – Universitätsmedizin Berlin betriebene und auf klinische Forschung spezialisierte Experimental and Clinical Research Center (ECRC) sowie das Berlin Institute of Health (BIH) in der Charité. Seit 1992 sind über 600 Millionen Euro an öffentlichen Fördermitteln durch die EU, den Bund und das Land Berlin in den Campus Berlin‐Buch investiert worden, um diese Synergien zu unterstützen.
Quelle: PM Campus Berlin-Buch vom 10.01.2024
www.campusberlinbuch.de
Im Portrait | Gen- und Zelltherapie: Da tut sich was
In Berliner Forschungseinrichtungen wird durch exzellente Forschung immer wieder die Basis für medizinische Produkte und Behandlungsmethoden gelegt, die die Gesundheitsversorgung verbessern und deshalb ein großes Marktpotential haben. Eine Chance sich am Markt zu beweisen, ist die Ausgründung. Vier solcher Unternehmen aus dem Bereich Gen- und Zelltherapie, die in den vergangenen zwei Jahren gegründet wurden, stellen wir hier vor.
Wegweisende Grundlagenforschung in der Medizin und Biotechnologie in Berliner Forschungseinrichtungen ebnet oft den Weg für innovative Behandlungsmethoden und neue Medikamente, die es ermöglichen Krankheiten besser zu therapieren. Für die Translation ist die Ausgründung von Spin-offs, die ein neues Produkt bzw. eine Therapie aus den Ergebnissen entwickeln, essenziell. Die folgenden vier Unternehmen haben diesen Weg in den vergangenen zwei Jahren begonnen.
EpiBlok: Charité-Ausgründung gegen das „Gewitter im Kopf“
Eine neue Therapie, die das „Gewitter im Kopf“ – also epileptische Anfälle – schon beim Entstehen verhindert, will die EpiBlok Therapeutics GmbH zur Marktreife bringen. Das Unternehmen wurde 2022 aus der Charité – Universitätsmedizin Berlin und der Medizinischen Universität Innsbruck gegründet. Die Idee: Da bei der fokalen Epilepsie – diese ist auf bestimmte Bereiche des Gehirns begrenzt – oft die Konzentration des Eiweißstoffes Dynorphin zu niedrig ist, soll das Dynorphin-Gen mithilfe eines Genvektors in die betroffenen Nervenzellen eingeschleust werden. Die Zellen sollen daraufhin das Dynorphin-Peptid produzieren, speichern und zu Beginn eines epileptischen Anfalls ausschütten – um diesen zu verhindern.
Gegründet wurde EpiBlock von der Professorin Regine Heilbronn, Leiterin der Arbeitsgruppe Gentherapie an der Klinik für Neurologie der Charité sowie Professor Christoph Schwarzer, Neuropharmakologe an der Medizinischen Universität Innsbruck. Mit ihrer Idee gehörten sie 2021 zu den Gewinnern des Science4Life Venture Cup. Unterstützung bei der Gründung erhielten die beiden und ihr Team unter anderem der SPARK-Initiative des Berliner Instituts für Gesundheitsforschung (BIH) an der Charité. Für die präklinischen Studien erhielt das Projektteam bereits eine Förderung in Höhe von 3,3 Millionen Euro über das GO-Bio-Programm des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF). Regine Heilbronn blickt deshalb optimistisch auf die nächsten Schritte: „EpiBlok ist es mithilfe der GO-Bio-Förderung gelungen
, das Vektordesign zu optimieren und das finale Vektorformat zu validieren. Die nächsten Schritte umfassen Dosisfindung, GMP-Produktion, Biodistribution und Toxikologie sowie weitere zulassungsrelevante Untersuchungen für die erste klinische Studie.“
CARTemis: Immuntherapie gegen Tumorzellen
2023 gegründet, möchte die CARTemis Therapeutics GmbH mit einer Zelltherapie Krebspatient:innen helfen, die bislang als untherapierbar gelten. Zum Einsatz sollen dabei sogenannten CAR-T-Zellen kommen. Dabei werden Immunzellen (T-Zellen) der Erkrankten im Labor mit einem chimären Antigenrezeptor (CAR) ausgestattet – einem kleinen Fühler, der Zellen abtastet und nach spezifischen Eigenschaften von Krebszellen sucht. Zurück im Körper, spüren sie das Antigen auf, auf das sie ausgerichtet sind, und töten die Tumorzellen ab. Drei solcher Zellprodukte für eine CAR-T-Zelltherapie wurden am Max Delbrück Center entwickelt. Zwei davon werden demnächst erstmals im Menschen getestet; das dritte befindet sich im fortgeschrittenen experimentellen Stadium.
Mir ihrer Ausgründung wollen Priv. Doz. Dr. Uta Höpken und Dr. Armin Rehm vom Max Delbrück Center die drei Therapie-Kandidaten bis zur Medikamentenzulassung bringen. Mit an Bord sind auch Dr. Anthea Wirges und Dr. Mario Bunse – wissenschaftliche Mitarbeitende der beiden Arbeitsgruppen, welche die präklinische Entwicklung der CAR-T-Zellkandidaten entscheidend mit vorangetrieben haben. „Erste Schritte in die unternehmerische Tätigkeit wurden durch das Ausgründungsprogramm Helmholtz Enterprise ermöglicht. Darüber hinaus wurde das Team gerade in das Creative Destruction Lab (CDL) – neu gegründet an der ESMT Berlin in 2022 – aufgenommen. Das CDL wird CARTemis in den nächsten Wochen und Monaten intensiv mit ausgewählten Unternehmer:innen und Investor:innen beim Aufbau des Start-ups und dem Einwerben von Investments unterstützen“, sagt Uta Höpken. Auch Geschäftsführerin Anthea Wirges erklärt, dass nun das „Schaulaufen bei Investoren begonnen“ habe. Das Start-up brauche Venture-Kapital, um die Lizenzen vom Max Delbrück Center zu erwerben, die Phase-II-Studien für ihre CARs vorzubereiten und ihren CAR-Verstärker weiterzuentwickeln.
MyoPax: Mit einer innovativen Stammzelltherapietechnologie die Muskelfunktion bei Kindern wiederherstellen
Kindern, bei denen der Blasenschließmuskel von Geburt an unvollständig ausgebildet ist, wollen Berliner Wissenschaftler und das neue Start-up MyoPax helfen. Dafür soll eine neuartige regenerative Therapie entwickelt werden. Die innovative Muskelstammzelltechnologie beruht auf der jahrelangen Forschungsarbeit von Professorin Simone Spuler und ihrer Arbeitsgruppe „Myologie“ am Experimental and Clinical Research Center (ECRC), die wiederum eine gemeinsame Einrichtung des Max-Delbrück-Centrums und der Charité ist. Die erste klinische Studie, die das Bundesforschungsministerium und die ForTra GmbH der Else-Kröner-Fresenius-Stiftung finanzieren, wird im Herbst unter dem Sponsor Charité starten.
Eine Stammzelltherapie soll helfen, den Blasenschließmuskel langfristig aufzubauen und damit erstmals den Kindern Kontinenz zu ermöglichen. Um die Entwicklung vom Labor in die Klinik möglich zu machen, hat das Max-Delbrück-Centrum die Entwicklung des Projekts in seinem EFRE-geförderten Pharma-Inkubator mit den Programmen PreGoBio und SPOT vorangetrieben. Beschleunigt wurde die Ausgründung auch durch das BIH mittels der Aufnahme in sein Spark-Programm und die Finanzierung der präklinischen Validierungsarbeiten.
Im vergangenen Jahr gründete Professorin Simone Spuler dann gemeinsam mit der Ärztin Dr. Verena Schöwel-Wolf das Unternehmen MyoPax aus dem Max-Delbrück-Centrum und der Charité – Universitätsmedizin Berlin aus. Die Stiftung BioInnovation Institute (BII) in Kopenhagen, Dänemark, hat in MyoPax eine Anfangsinvestition von 1,3 Millionen Euro getätigt „Von Muskelkrankheiten sind über 20 Millionen EU Bürger betroffen, in den meisten Fällen gibt es bis heute keine ausreichenden Therapiemöglichkeiten. Muskelkraft ist aber mehr als essentiell – um greifen, schlucken, lachen oder atmen zu können“, erklärt Verena Schöwel-Wolf. MyoPax führt die Stammzelltherapieentwicklung für verschiedene Muskelkrankheiten deshalb zielgerichtet weiter. Durch die kürzliche Zuerkennung als „Orphan Drug Designation“ (ODD) und der „Rare Pediatric Disease Designation“ (RPDD), hat MyoPax auch Unterstützung durch die US-amerikanische Zulassungsbehörde erfahren. Das wiederum bietet dem Unternehmen viele regulatorische und finanzielle Vorteile, unter anderem beschleunigte Zulassungsverfahren und spätere Marktexklusivität.
Capitain T Cell: Krebstherapie der Zukunft
Das Start-up Captain T Cell setzt ähnlich wie CARTemis im Kampf gegen Krebs auf die T-Zelltherapie. Das Gründerteam um Dr. Felix Lorenz vom Max Delbrück Center (MDC) konzentriert sich hierbei auf die Entwicklung einer neuen Generation von Immunzelltherapien für Patienten mit Tumoren, die auf keine andere Therapie mehr ansprechen. Captain T Cell stattet für die Zelltherapie die T-Zellen des Immunsystems mit neuen Rezeptorproteinen aus. Die genetisch veränderten T-Zellen erkennen dann mit den neuen Rezeptoren die Tumorzellen im Körper und zerstören diese.
Hierzu hat das Team eine Toolbox an neuartigen Technologien etabliert, welche die Entwicklung besonders wirkungsvoller Therapien ermöglicht. Zuletzt wurden vielversprechende Daten bei der Entwicklung sogenannter off-the-shelf T-Zelltherapien erzielt. Dabei kann ein T-Zellprodukt bei einer Vielzahl unterschiedlicher Patienten angewendet werden.
Auf dem Weg zur Gründung wurde Captain T Cell unter anderem von der Gründungsoffensive Biotechnologie (GO-Bio) des Bundesministeriums für Bildung und Forschung unterstützt. Auch das Technologietransfer-Büro des MDC und die SPARK-Initiative des BIH zählen zu den Unterstützern.
Felix Lorenz sagt: „Arzneimittel zu entwickeln ist mit hohen Kosten verbunden, und gerade die klinische Entwicklung von Zell- und Gentherapien kann mit Forschungsförderungen allein nicht mehr gestemmt werden. Nach erfolgreicher präklinischer Entwicklung ist es deshalb oft notwendig, die weitere klinische Entwicklung in die Hände eines Startups zu legen, das die Möglichkeit hat, Wagniskapital (Venture Capital) einzuwerben. Nachdem unser Team die Möglichkeit hatte, am MDC die Grundlagen für die Entwicklung einer neuen Generation an wirksamkeitsverbesserten T-Zelltherapien für Krebspatienten im Spätstadium zu legen, werden wir nun innerhalb der Captain T Cell GmbH die weitere Entwicklung Richtung Klinik fortführen.“
Vertreter:innen aller hier vorgestellten Unternehmen außer Cartemis werden am 23. November auch Gäste beim RegMed Forum auf dem Campus Virchow-Klinikum sein.
Weiterführende Links
- Berlin Institute of Health zu EpiBlok https://www.bihealth.org/de/aktuell/epiblok-gmbh-entwickelt-gentherapie-gegen-epilepsie
- Webseite Cartemis https://cartemis.de/
- Webseite MyoPax https://myopax.com/
- Förderung für Captain T Cell https://www.healthcapital.de/news/artikel/new-funding-for-captain-t-cell/
- RegMed Forum 2023 | ATMPs – Thinking Big, Inclusive and Beyond Rare Disease! https://www.healthcapital.de/veranstaltungen/termin/save-the-date-regmed-forum-2023-advancing-sustainable-and-inclusive-therapies-establishing-a-hub-for-advanced-therapies-in-berlin-1/
Quelle: Health Capital/News
Schnellstart für neue Muskeltherapie
Die Stammzelltherapie von MyoPax, einer Ausgründung aus dem Max Delbrück Center und der Charité, könnte mit einem beschleunigten Zulassungsverfahren schon bald Kindern mit bislang unheilbaren Muskelkrankheiten helfen. Die dafür notwendige klinische Studie startet im Herbst.
Um Therapien für seltene Muskelkrankheiten von Kindern schneller auf den Markt zu bringen, bekommt das Berliner Start-up MyoPax – eine Ausgründung aus dem Max Delbrück Center und der Charité – Universitätsmedizin Berlin – nun Unterstützung der US-amerikanischen Zulassungsbehörde. Die Zuerkennung der „Orphan Drug Designation“ (ODD) und der “Rare Pediatric Disease Designation“ (RPDD) bietet dem Unternehmen viele regulatorische und finanzielle Vorteile, unter anderem beschleunigte Zulassungsverfahren und spätere Marktexklusivität.
Zunächst müssen die Forschenden ihren neuen Therapieansatz unter Schirmherrschaft der Charité erstmals in einer klinischen Studie erproben. Das Bundesforschungsministerium und die ForTra GmbH der Else-Kröner-Fresenius-Stiftung finanzieren die Studie, die im Herbst mit den ersten Patienten startet und vor 2026 abgeschlossen sein soll.
Das Ergebnis jahrelanger Forschungsarbeit
Die innovative Muskelstammzelltechnologie, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) ausgewählt wurde, beruht auf jahrelanger Forschungsarbeit von Professorin Simone Spuler und ihrer Arbeitsgruppe „Myologie“ am Experimental and Clinical Research Center (ECRC), einer gemeinsamen Einrichtung des Max Delbrück Center und der Charité. Im vergangenen Jahr hat Simone Spuler gemeinsam mit Dr. Verena Schöwel-Wolf MyoPax gegründet. Ihr Ziel: Therapien für lokale Muskeldefekte, akuten Muskelschwund und genetisch bedingte Muskeldystrophien entwickeln, die bisher nicht heilbar oder nicht ausreichend behandelbar sind.
Mit ihrer Stammzelltherapie will das Team Kindern helfen, die an dem Ekstrophie-Epispadie-Komplex (EEC) leiden. Dabei handelt es sich um ein seltenes angeborenes Krankheitsspektrum, bei dem die Blase nicht hohl ist, sondern als Platte offen an der Bauchwand liegt. Neben Bauchmuskulatur, Beckenknochen, Harnröhre und äußeren Genitalien ist auch der Blasenschließmuskel nur unvollständig ausgebildet. Dieser Muskeldefekt beruht auf einer verzögerten Zellmigration in der embryonalen Entwicklung und bewirkt eine lebenslange Inkontinenz. Etwa eins von 11.000 Kindern kommt damit auf die Welt. Die Fehlbildungen werden chirurgisch korrigiert. Häufig sind weitere Eingriffe erforderlich, um die Blasenfunktion zu verbessern. Mithilfe der neuen Stammzelltherapie ist es möglich, den Blasenschließmuskel langfristig wiederaufzubauen.
„Die Anerkennung der FDA ist ein wichtiger Meilenstein für unsere Arbeit“, sagt Simone Spuler. „Sie bestätigt, dass in unserem neuen Therapieansatz das Potenzial steckt, das Leben von jungen Patienten mit EEC und anderen Muskelerkrankungen sowie ihrer Eltern zu verbessern.“
Mit ihrer zweiten Firma MyoPax Denmark ApS hat Spuler die Aufnahme in den Inkubator der Stiftung BioInnovation Institute (BII) in Kopenhagen geschafft, die dem Unternehmen finanziell und strategisch hilft, im internationalen Wettbewerb mithalten zu können. Mittlerweile plant MyoPaxvin die USA zu expandieren.
Text: Jana Ehrhardt-Joswig
Quelle: PM des MDC vom 26. 07. 2023
Millionenförderung für MyoPax
MyoPax, eine neue Ausgründung des Max Delbrück Centers und der Charité, erhält ein Darlehen in Höhe von 1,3 Millionen Euro, um das Unternehmen aufzubauen. Mit seiner innovativen Stammzelltechnologie entwickelt das Start-up regenerative Therapien für bislang unheilbare Muskelerkrankungen.
Die Stiftung BioInnovation Institute (BII) in Kopenhagen, Dänemark, wird drei internationale Start-ups aus Deutschland, dem Vereinigten Königreich und Finnland unterstützen. Die Unternehmen passen strategisch zum Fokus des Inkubators: Ihre wissenschaftlichen Initiativen zu Therapeutika und Gesundheitstechnologien sind wegweisend.
Unter den drei geförderten lebenswissenschaftlichen Ausgründungen ist MyoPax. Die Firma baut auf zukunftsweisenden Technologien auf
, die Wissenschaftler*innen am Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft (Max Delbrück Center) und der Charité – Universitätsmedizin Berlin entwickelt haben. Die Ärztin Dr. Verena Schöwel-Wolf und Professorin Simone Spuler, Leiterin einer Arbeitsgruppe zur Muskelforschung und einer Hochschulambulanz am Experimental and Clinical Research Center (ECRC), einer gemeinsamen Einrichtung der Charité und des Max Delbrück Centers auf dem Campus in Berlin-Buch, haben das Start-up kürzlich gegründet. Jetzt hat es drei Mitarbeiter*innen und wagt erste Schritte auf internationaler Ebene.
Die Muskelfunktion wiederherstellen
MyoPax hat es sich zur Aufgabe gemacht, fortschrittliche regenerative Therapien zu entwickeln, um die verheerenden Folgen von Muskelerkrankungen zu lindern. Ihre wegweisende Technologie kombiniert Zell- und Gentherapie, um die Funktion der Muskeln wiederherzustellen.
Das Start-up ist in Berlin und Kopenhagen angesiedelt und entstand aus dem translationalen Umfeld des Max Delbrück Centers, der Charité und des Berlin Institute of Health in der Charité (BIH). Im Vorfeld der Ausgründung haben sowohl das Max Delbrück Center als auch das BIH MyoPax tatkräftig unterstützt. Um den Sprung vom Labor in die Klinik zu ermöglichen, hat das Max Delbrück Center die Entwicklung des Projekts in seinem EFRE-geförderten Pharma-Inkubator mit den Programmen PreGoBio und SPOT vorangetrieben. Das BIH hat die Ausgründung über sein Spark-Programm beschleunigt. Die ersten klinischen Studien am Menschen laufen an der Charité. Sie sollen die Sicherheit und Wirksamkeit der mit der neuen Technologie entwickelten Prüfpräparate nachweisen und werden vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) und dem Helmholtz-Validierungsfonds (HVF) mit rund fünf Millionen Euro optimal gefördert.
