Ungefähr 8000 verschiedene Erkrankungen beruhen auf einem Fehler in einem einzigen Gen. Der Fehler bewirkt entweder, dass das Gen gar nicht abgelesen wird und das von ihm verschlüsselte Eiweiß nicht produziert wird und somit dem Körper fehlt oder aber, dass das Eiweiß in falscher Form oder Menge hergestellt wird.

Der Traum der Medizin ist es seit langem, diese einzelnen Fehler zielgenau zu korrigieren. Mithilfe einer “Genfähre”, einem Vektor, können Wissenschaftler*innen das fehlerhafte Gen durch eine korrekte Version ersetzen. Dabei ist es wichtig, dass die korrekte Version an der richtigen Stelle im Erbgut zu liegen kommt, sonst können teils schwerwiegende Nebenwirkungen auftreten.

Therapeutisches Gen aufspüren

Das Team um Christof von Kalle und Manfred Schmidt entwickelte deshalb mehrere Methoden, mit denen sie das neu eingeführte Gen im Erbgut von gentherapierten Zellen aufspüren können. Eine davon ist die so genannte LAM-PCR: Mit ihr werden die flankierenden Bereiche des therapeutischen Gens vervielfältigt und können anschließend genau analysiert werden. So können die Wissenschaftler feststellen, wie hoch das Risiko eines neu entwickelten Gentherapievektors ist, sich in unmittelbarer Nachbarschaft schlummernder Krebsgene einzunisten, und diese unbeabsichtigterweise anzuschalten.

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Quelle: PM des BIH vom 11. 10. 2022